보건복지부는 지난 10월 16일 개최된 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 첨단재생의료 분야 후속조치로, 첨단재생의료 임상연구 활성화 및 치료 실시 촉진을 위한 규제 개선 방안을 마련하고 이를 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회*에 보고하였다.
* (기능) 첨단재생의료・첨단바이오의약품 주요 정책적 사항 심의・의결
(구성) 보건복지부장관(위원장), 식품의약품안전처장(부위원장), 관계부처 차관급 공무원 및 첨단재생의료・첨단바이오의약품 분야 전문가 (21명 이내)
이번 규제 개선은 첨단재생의료 임상연구 및 치료계획에 대한 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’(이하 ‘심의위원회’) 심의 과정에서 제기된 연구자들의 애로사항을 해소하는 한편, 치료 실시가 앞당겨질 수 있도록 제도를 정비하는데 중점을 두었다.
① 난치질환 기준 구체화로 연구자 예측 가능성 제고
올해 2월 중대·희귀·난치 질환에 대한 첨단재생의료 치료제도가 도입되었으나, 중대·희귀 질환*과 달리 난치질환에 대한 명확한 정의가 없어 연구자가 치료가 가능한 질환인지 여부를 사전에 알기 어려운 문제가 있었다.
* (중대질환) 국민건강보험법령 상 산정특례 대상이 되는 중증질환
(희귀질환) 「희귀질환관리법」에 따라 유병인구 2만 명 이하 또는 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 보건복지부령으로 정한 질환
이를 개선하고자 연구자가 치료 대상 질환이 난치질환에 해당하는지 여부를 예측할 수 있도록 난치질환의 기준을 마련하였다. 난치질환 기준은 질환명을 나열하는 것은 지양하고 치료가 필요한 경우를 개별적으로 판단할 수 있도록 구체적인 판단기준을 제시하였다. 또한, 기존에 심의위원회에 상정된 난치질환 사례와 이런 사례들을 난치질환 정의에 따라 해석한 예시를 함께 제시하여 「첨단재생의료 치료계획 심의안내 및 작성 가이드라인」을 개정(’26.1.1. 시행)하였다.
② 중·저위험 연구 비임상시험자료 부담 완화
중·저위험 임상연구임에도 불구하고 상대적으로 위험도가 높은 고위험 연구에서 요구하는 비임상시험자료*를 모두 제출하도록 하여 연구자들의 부담이 크다는 지적이 있었다.
* 사람 대상 임상연구 전에, 실험실 시험, 동물 시험 등을 통해 안전성·유효성의 기초를 확인한 자료
이에 따라, 연구 진입 장벽을 낮추고 연구자 부담을 완화하기 위해 중·저위험 연구에 대해서는 고위험 연구보다 비임상시험자료 제출 부담을 원칙적으로 완화하였다. 줄기·면역·체세포 등 세포 유형에 따라 불필요한 자료는 제외하는 방식으로 비임상시험자료 제출 범위를 차등화하였다. 또한 이러한 제출범위에서 비임상시험자료 제출을 기존의 연구문헌으로 대체할 수 있도록 하고, 비임상시험이 불가능하거나 무의미한 자료는 생략하도록 하여 「첨단재생의료 연구계획 심의안내 및 작성 가이드라인」을 개정(’26.1.1. 시행)하였다.
③ 해외 임상자료 활용 확대를 통한 치료 실시 촉진
현행 제도상 첨단재생의료 치료는 임상연구를 통해 안전성·유효성을 확인한 후에 첨단재생의료 치료로 연계할 수 있으나 아직 대부분의 임상연구가 진행 중이기 때문에 치료가 지연되고 있는 상황이다.
따라서 현행 법상의 임상연구 뿐만 아니라 해외 임상시험·연구가 충분한 경우 해외 임상시험·연구 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료계획 심의가 가능하도록 ’25년 시행 중인 기획형 규제샌드박스를 ’26년에는 확대* 시행할 계획이다. ’26년 2월 중 규제샌드박스 과제 공고를 통해 참여를 희망하는 의료기관과 세포처리시설을 모집할 예정이다.
* (現) 국내임상시험 결과 기반 치료계획 신청 가능 → (확대) 국내외 임상시험, 해외 임상연구, 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」 제정 이전 국내 임상연구 결과 기반 치료계획 신청 가능
④ 환자 수요 기반 정부주도 임상연구 추진
첨단재생의료와 관련하여 일본 등 해외원정치료 등 미충족 의료수요가 있고, 국내에서는 올해 2월부터 치료제도가 도입되었으나 아직 국내에서 이와 같은 의료수요가 해소되지 않고 있다.
국내 치료 실시를 위해서는 임상연구를 통해 안전성과 유효성을 확인할 필요가 있으나, 기존 연구자 중심 임상연구에서 이러한 연구가 활발히 이뤄지지 않아 정부주도 과제 공모를 통해 해당 연구를 추진할 계획이다. 퇴행성 관절염, 만성통증 등 해외 원정치료 수요가 많은 질환을 대상으로 자가 줄기·면역세포배양치료의 안전성과 효과를 확인하는 다기관 임상연구를 ’26년 3월 중 공모를 진행할 예정이다.
⑤ 심의 전문성 강화
’26년에는 연구자들이 임상연구 및 치료계획 심의 편의성 제고를 위해 심의 인력 확충을 추진하고 전문위원 인력 자원 확대 등 심의전문성을 강화해 나갈 계획이다.
정경실 보건의료정책실장은 “첨단재생의료는 사람의 신체 구조‧기능을 재생‧회복하여 근원적 치료를 가능하게 하는 기술로 중대·희귀·난치 질환에 새로운 치료 가능성을 제시하고 치료의 패러다임을 전환한다”라며, “이번 규제 개선을 통해 임상연구를 활성화하는 한편 치료 실시를 앞당기고, 연구자 중심의 혁신기술 개발을 촉진하여 환자들의 치료기회를 확대할 수 있도록 지속적으로 제도를 보완하겠다”라고 하였다.
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