2026년 신약 후보 158개·임상시험 192건…염증·면역 등 치료 표적 확대
국내 먹는 치료제 후보 AR1001, 11월 16일 3상 결과 공개 예정
알츠하이머병 신약 개발 경쟁이 새로운 단계로 접어들고 있다.
뇌에 쌓이는 아밀로이드 단백질을 제거해 인지기능 저하 속도를 늦추는 치료제가 등장한 데 이어, 투여 방법을 간편하게 바꾸고 타우 단백질이나 염증·면역 반응 등 다른 병리까지 겨냥하는 연구가 확대되고 있다.
국내에서도 하루 한 번 먹는 알츠하이머병 치료제 후보가 글로벌 임상 3상 시험을 마치고 주요 결과 발표를 앞두고 있다.
그러나 신약 개발의 진전이 곧 치매 완치를 의미하는 것은 아니다.
현재 승인된 질병 진행 억제 치료제는 일부 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 하며, 이미 손상된 기억력을 정상으로 되돌리거나 질병 진행을 완전히 멈추는 약은 아니다.
2026년 5월 국제학술지에 발표된 알츠하이머병 신약 개발 현황 분석에 따르면, 2026년 1월 1일 기준 158개 후보 약물이 192개 임상시험에서 평가되고 있었다.
연구 대상은 아밀로이드와 타우 단백질뿐 아니라 염증·면역, 신경세포 기능, 대사와 혈관 등으로 다양해지고 있다.
다만 임상시험 중인 후보가 모두 치료제로 승인되는 것은 아니며, 효과와 안전성은 각각의 임상시험에서 입증해야 한다.
레켐비·키순라, 치매 치료에서 무엇이 달라졌나
알츠하이머병 치료에서 가장 큰 변화는 질병 진행 자체를 늦추는 항아밀로이드 항체 치료제가 등장했다는 점이다.
대표적인 약물이 레카네맙 성분의 레켐비와 도나네맙 성분의 키순라다.
레켐비는 미국에서 2023년, 키순라는 2024년 7월 FDA 승인을 받았다. 두 약물 모두 알츠하이머병에 의한 경도인지장애 또는 경증 치매 단계에서 치료를 시작하도록 허가됐다.
치료를 받기 위해서는 알츠하이머병과 관련된 아밀로이드 병리가 확인돼야 한다.
레카네맙은 대규모 임상 3상에서 18개월 동안 인지·일상기능 저하를 위약군보다 약 27% 늦춘 것으로 보고됐다.
도나네맙 역시 76주 동안 진행한 임상 3상에서 인지·일상기능 저하 속도를 늦추는 효과를 확인했다.
다만 두 약물의 임상시험은 연구 대상과 평가 방식 등이 달라 결과 수치를 직접 비교해 어느 약이 더 효과적이라고 판단할 수 없다.
이러한 치료 효과는 인지기능 저하가 완전히 멈췄거나 기억력이 회복됐다는 의미가 아니다.
치료군에서도 질병 진행은 관찰됐지만 위약군보다 진행 속도가 느리게 나타난 것이다.
또한 다른 원인으로 발생한 치매나 중등도·중증 알츠하이머병 환자에게 동일한 효과가 입증된 것은 아니다.
국내에서는 레켐비주가 2024년 5월 24일 식품의약품안전처의 품목허가를 받았다. 국내 허가된 제품의 사용 범위와 투여 방법은 식약처 허가사항에 따라 판단해야 한다.
미국서 가정용 피하주사 승인…병원 방문 부담 줄이나
항아밀로이드 치료제의 경쟁은 치료 효과뿐 아니라 투여 방식으로도 확대되고 있다.
레카네맙은 기존에 2주마다 의료기관에서 정맥주사로 투여하는 방식이 사용됐다.
미국 FDA는 2025년 8월 일정 기간 정맥주사 치료를 받은 환자가 유지치료에 사용할 수 있는 피하주사 제형을 승인했다.
이어 2026년 7월 13일에는 치료 시작 단계부터 주 1회 피하주사로 투여할 수 있는 방식을 추가 승인했다.
이에 따라 미국에서는 적합한 환자가 교육을 받은 뒤 본인이나 보호자를 통해 가정에서 약물을 투여할 수 있게 됐다.
다만 피하주사 제형의 임상적 효과가 별도의 대규모 인지기능 임상시험에서 독립적으로 입증된 것은 아니다.
FDA는 기존 정맥주사 제형에서 확인된 치료 효과와 피하주사 제형의 약물 노출 수준, 아밀로이드 감소 결과 등을 근거로 승인했다.
또한 투여 방법이 바뀌더라도 뇌부종이나 미세출혈 등의 위험이 사라지는 것은 아니다.
따라서 피하주사 승인으로 병원 방문 부담을 줄일 가능성은 열렸지만, 치료 전 검사와 정기적인 MRI 감시, 의료진의 평가가 계속 필요하다.
미국에서 승인된 투여 방식이 국내에서도 동일하게 허가됐다는 의미는 아니다.
뇌부종·미세출혈 위험…치료 전 MRI와 유전자형 평가 중요
항아밀로이드 치료제의 가장 중요한 안전성 문제 가운데 하나는 아밀로이드 관련 영상 이상인 ARIA다.
ARIA는 치료 과정에서 MRI 검사상 뇌부종이나 출혈성 변화가 나타나는 현상을 말한다.
증상이 없는 경우도 있지만 두통과 혼란, 어지럼증, 시야 변화 등이 나타날 수 있으며, 드물게 심각한 뇌출혈 등 생명을 위협하는 합병증이 발생할 수도 있다.
특히 APOE ε4 유전자형에 따라 ARIA 발생 위험이 달라질 수 있다.
미국 FDA의 레카네맙 허가자료에 따르면 임상시험에서 레카네맙을 투여받은 환자 중 APOE ε4 유전자를 두 개 가진 사람의 ARIA 발생률은 45%였다.
유전자를 하나 가진 사람은 19%, 보유하지 않은 사람은 13%였다.
이 수치는 해당 임상시험의 레카네맙 치료군에서 관찰된 결과이며, 모든 환자에게 동일하게 적용되는 개인별 위험 확률은 아니다.
항응고제를 복용하거나 뇌출혈 위험요인이 있는 환자도 치료 전 신중한 평가가 필요하다.
따라서 항아밀로이드 치료는 단순히 약을 처방받는 과정이 아니다.
알츠하이머병에 의한 인지기능 저하인지 확인하고, 아밀로이드 병리와 치료 적합성을 평가한 뒤, MRI 검사와 관련 위험요인 검토를 거쳐야 한다.
치료 시작 이후에도 정기적인 영상검사와 이상반응 감시가 필요하다.
타우 단백질 겨냥한 디라너센…병리 감소와 치료 효과는 구분해야
알츠하이머병 신약 개발의 또 다른 주요 표적은 타우 단백질이다.
알츠하이머병에서는 아밀로이드 단백질 축적과 함께 타우 단백질의 비정상적인 변화와 응집이 나타난다.
타우 표적 치료제는 이러한 병리를 직접 조절해 질병 진행을 늦출 수 있는지 확인하려는 시도다.
대표적인 후보 가운데 하나가 바이오젠의 디라너센(BIIB080)이다.
디라너센은 타우 단백질을 만드는 데 관여하는 MAPT 메신저RNA의 작용을 억제하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제다.
바이오젠이 2026년 7월 공개한 2상 CELIA 임상시험 결과에서는 뇌척수액의 총타우 단백질이 평균 약 50~65% 감소했다.
일부 환자를 대상으로 시행한 타우 PET 영상검사에서도 뇌의 타우 병리가 감소하는 결과가 관찰됐다.
일부 인지기능 평가에서도 위약군보다 저하 속도가 느린 결과가 보고됐다.
그러나 이 결과를 타우 치료제의 효과가 확증됐다는 의미로 해석해서는 안 된다.
CELIA 임상시험은 주요 1차 평가목표였던 투여 용량과 임상 반응 사이의 관계를 입증하지 못했다.
바이오젠은 추가 개발을 추진하겠다는 계획을 밝혔지만, 타우 단백질 감소가 실제 환자의 인지기능과 일상생활에 얼마나 지속적인 이익을 주는지는 추가 연구가 필요하다.
또한 CELIA 시험은 뇌척수액으로 약물을 투여하는 방식으로 진행됐다. 따라서 먹는 약이나 일반적인 피하주사와 같은 투여 편의성을 갖춘 치료제로 볼 수는 없다.
신약 후보 158개…아밀로이드 넘어 염증·면역까지
2026년 알츠하이머병 신약 개발 현황을 분석한 연구에서는 158개 약물이 192개 임상시험에서 평가되고 있는 것으로 확인됐다.
이는 2025년 조사에서 집계된 138개 약물과 182개 임상시험보다 증가한 수치다.
2026년 알츠하이머병 신약 개발 현황
후보 약물 임상시험
158개 192건
| 개발 단계 | 후보 약물 수 | 임상시험 수 |
| 3상 | 36개 | 54건 |
| 2상 | 84개 | 89건 |
| 1상 | 45개 | 49건 |
자료: Cummings 등, 「Alzheimer's disease drug development pipeline: 2026」. 2026년 1월 1일 기준. 동일 약물이 여러 개발 단계에 포함될 수 있어 단계별 약물 수의 합계는 전체 후보 수와 다르다.
전체 후보 약물 가운데 약 73%는 질병의 진행을 늦추거나 예방하는 것을 목표로 하는 치료제였다.
연구 대상도 다양해지고 있다. 아밀로이드와 타우 단백질뿐 아니라 염증·면역 반응, 신경세포와 시냅스 기능, 대사와 혈관 기능 등 여러 병리 경로를 겨냥한 후보가 개발되고 있다.
다만 이 분석에는 기존에 다른 질환 치료제로 승인된 약물을 알츠하이머병 치료에 활용할 수 있는지 확인하는 연구도 포함돼 있다.
따라서 158개를 모두 새로운 성분의 신약으로 해석해서는 안 된다.
또한 이 수치는 2026년 1월 1일 기준 임상시험 등록정보를 분석한 결과이므로, 11월 현재 진행 중인 임상시험 수와 완전히 일치한다고 볼 수는 없다.
증상 나타나기 전 치료할 수 있을까…예방 효과 검증 중
신약 개발의 또 다른 방향은 치료 시점을 앞당기는 것이다.
현재 승인된 항아밀로이드 치료제는 알츠하이머병에 의한 경도인지장애 또는 경증 치매 단계에서 사용하도록 허가돼 있다.
그러나 알츠하이머병과 관련된 뇌의 병리 변화는 기억력 저하 등 뚜렷한 증상이 나타나기 전부터 시작될 수 있다.
이에 따라 연구자들은 인지기능이 정상인 사람 가운데 뇌에 아밀로이드가 축적된 사람을 대상으로 치료 효과를 확인하고 있다.
대표적인 연구가 레카네맙의 AHEAD 3-45 임상시험이다.
미국 임상시험 등록사이트 ClinicalTrials.gov에 따르면 이 연구는 인지기능이 정상이지만 뇌에 아밀로이드 병리가 확인된 사람을 대상으로 진행하는 3상 시험이다.
예상 등록 인원은 1,400명이며, 2026년 11월 현재 신규 참여자 모집은 종료된 상태다. 주요 평가 완료 예정일은 2028년 12월 21일이다.
연구에서는 약 216주 동안 레카네맙을 투여했을 때 인지기능 변화와 뇌 아밀로이드 축적에 어떤 영향을 미치는지 평가한다.
다만 현재로서는 증상이 없는 사람에게 레카네맙을 투여하면 치매 발병을 예방할 수 있다는 결론이 나온 것은 아니다.
특히 인지기능에 문제가 없는 사람에게 장기간 약물을 투여하려면 실제 예방 효과뿐 아니라 부작용과 치료 부담까지 충분히 검증해야 한다.
국내 먹는 신약 후보 AR1001…11월 16일 임상 결과 공개 예정
국내에서 개발 중인 알츠하이머병 치료제 후보 가운데 주목받는 약물은 아리바이오의 AR1001이다.
AR1001은 기존 항아밀로이드 항체 치료제와 달리 하루 한 번 복용하는 경구용 저분자 치료제 후보로 개발되고 있다.
아리바이오가 진행한 POLARIS-AD 글로벌 임상 3상에는 한국을 포함한 13개국에서 초기 알츠하이머병 환자 1,535명이 등록됐다.
임상시험은 AR1001 30mg 투여군과 위약군을 비교하는 방식으로 52주 동안 진행됐다.
회사 발표에 따르면 전체 등록 환자 가운데 1,348명인 87.8%가 52주 투약을 완료했다.
아리바이오는 오는 11월 16일 미국 보스턴에서 열리는 알츠하이머병 임상시험 국제학회(CTAD 2026)에서 주요 결과를 공개할 예정이라고 밝혔다.
그러나 11월 8일 현재 이 임상시험의 주요 유효성과 안전성 결과는 확인되지 않았다.
따라서 AR1001이 알츠하이머병 진행을 늦추는 데 성공했다거나 기존 항체 치료제보다 효과적이라는 주장은 아직 할 수 없다.
특히 임상시험 참여자 가운데 87.8%가 예정된 투약을 완료했다는 사실은 시험 수행에 관한 결과이지 약물의 치료 효과가 입증됐다는 의미는 아니다.
앞으로 확인해야 할 핵심은 임상치매척도 박스총점(CDR-SB) 등 주요 평가변수에서 AR1001 투여군과 위약군 사이에 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 차이가 나타났는지다.
또한 전체 무작위배정 환자군과 다른 알츠하이머병 치료제를 병용하지 않은 환자군의 결과를 구분하고, 이상반응과 치료 중단 사유, 분석에 포함된 환자 수 등을 함께 살펴야 한다.
앞선 2상 연구에서 전체 환자군의 임상적 유효성이 명확하게 확인되지 않았다는 점도 이번 3상 결과를 평가할 때 고려해야 한다.
먹는 약이라는 편의성만으로 효과와 안전성이 확보되는 것은 아니다. 3상 결과가 긍정적으로 나오더라도 규제기관의 심사와 허가 절차를 거쳐야 실제 치료제로 사용할 수 있다.
치료 효과만큼 중요한 가격과 접근성
알츠하이머병 신약 경쟁에서 치료 효과와 안전성 못지않게 중요한 문제는 실제 환자의 치료 접근성이다.
항아밀로이드 치료를 받으려면 단순한 기억력 검사만으로는 충분하지 않다.
알츠하이머병에 의한 인지기능 저하인지 평가하고, 뇌에 아밀로이드 병리가 존재하는지 확인해야 한다. 치료 적합성을 판단하기 위한 뇌 MRI 검사와 출혈 위험 평가도 필요하다.
치료를 시작한 뒤에는 정기적인 영상검사와 이상반응 감시가 이어진다.
이러한 과정에는 전문 의료진과 검사 장비, 환자의 반복적인 병원 방문이 필요하다.
특히 고령 환자에게는 약값뿐 아니라 검사비와 교통, 보호자 동행, 전문 의료기관 접근성 등도 현실적인 부담이 될 수 있다.
국내에서는 약물별 허가 범위와 공급 상황, 건강보험 적용 여부, 실제 환자 부담액을 구분해서 확인해야 한다. 미국에서 새로운 치료법이 승인됐다고 해서 국내 환자도 동일한 조건으로 치료받을 수 있는 것은 아니다.
앞으로 치료제의 효과가 개선되더라도 검사와 치료를 제공할 의료체계가 충분히 갖춰지지 않는다면 실제 혜택을 받는 환자는 제한될 수 있다.
치매 완치약은 아직 없어…신약 경쟁의 핵심은 환자의 일상 유지
알츠하이머병 신약 개발은 이전과 다른 단계에 들어섰다.
과거에는 증상을 완화하는 치료가 중심이었다면, 이제는 일부 초기 알츠하이머병 환자에서 인지기능과 일상생활 능력의 저하 속도를 늦추는 치료제가 등장했다.
아밀로이드 이외의 타우와 염증·면역, 신경세포 보호 등 다양한 병리를 겨냥한 후보도 개발되고 있다.
치료 방식은 병원에서 맞는 정맥주사에서 가정에서 투여할 수 있는 피하주사로 확대되고 있으며, 먹는 치료제와 증상 발생 전 치료 가능성까지 연구 대상이 넓어지고 있다.
그러나 새로운 치료제가 등장할 때마다 구분해야 할 기준이 있다.
뇌에서 아밀로이드나 타우 단백질이 감소했다는 사실은 중요한 연구 성과지만, 그 자체가 환자의 기억력과 일상생활이 개선됐다는 뜻은 아니다.
임상시험에서 인지기능 저하가 느려졌더라도 효과의 크기와 지속기간, 부작용 위험, 실제 환자가 체감할 수 있는 이익을 함께 평가해야 한다.
특히 현재 승인된 질병 진행 억제 치료제는 모든 치매 환자에게 사용할 수 있는 약이 아니며, 이미 손상된 인지기능을 정상으로 회복시키는 완치약도 아니다.
앞으로의 경쟁은 아밀로이드나 타우 단백질을 얼마나 많이 제거하느냐를 넘어, 환자의 인지기능과 일상생활을 얼마나 오래 유지하게 하는지, 부작용과 치료 부담을 얼마나 줄일 수 있는지에 달려 있다.
국내 AR1001의 글로벌 3상 결과 역시 이러한 기준에서 평가해야 한다. 먹는 약이라는 편의성보다 먼저 확인해야 할 것은 실제 임상적 효과와 안전성이다.
알츠하이머병 신약 개발은 새로운 가능성을 열었지만, 치료의 성과는 결국 환자가 일상생활을 얼마나 더 오래 유지할 수 있는지로 판단해야 한다.
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